CRISPR Tabanlı Base Editing ile Tedavisi Zor Kistik Fibrozis Mutasyonunda Umut Veren Gelişme
Yaklaşık olarak 100.000 kişiyi etkileyen kistik fibrozis (KF), CFTR adlı proteini kodlayan gendeki mutasyonlardan kaynaklanan kalıtsal bir hastalıktır. Son yıllarda geliştirilen çeşitli ilaç tedavileri, hastalığın bazı tiplerinde önemli faydalar sağlamıştır. Ancak tüm hastalar mevcut...