Capstan Therapeutics, Önde Gelen In Vivo CAR-T Terapisi CPTX2309’un Faz 1 Klinik Çalışmasını Başlattığını Duyurdu
CPTX2309, CD8-ekspresyonu yapan sitotoksik T hücrelerine tercihli olarak anti-CD19 CAR mRNA’sı taşıyan hedeflenmiş bir lipid nanopartiküldür.
Bu mRNA tabanlı yaklaşım; kemoterapi, hücre manipülasyonu, viral vektörler ve DNA entegrasyonu gerektirmeksizin hızlı, derin ve geçici B hücre tükenmesi sağlamayı hedeflemektedir.
İlk insan denemesi kapsamında yürütülen Faz 1 çalışmasında, sağlıklı gönüllülerde CPTX2309’un güvenliği, tolere edilebilirliği ve farmakodinamik aktivitesi değerlendirilmektedir.
SAN DIEGO, 11 Haziran 2025 – Hücrelerin RNA aracılığıyla in vivo yeniden programlanmasına yönelik hedeflenmiş lipid nanopartikül (tLNP) teknolojileri geliştiren klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Capstan Therapeutics, Inc. (“Capstan”), B hücresi aracılı otoimmün hastalıkların tedavisi için önde gelen anti-CD19 in vivo CAR-T adayı CPTX2309 ile Faz 1 çalışmasındaki ilk katılımcılara başarılı şekilde doz uygulandığını duyurdu.
Bu Faz 1 çalışmasında, farklı doz seviyelerinde sağlıklı gönüllülere uygulanan CPTX2309 tedavisinin güvenliği, tolere edilebilirliği, farmakokinetiği ve farmakodinamik aktivitesi (periferik B hücrelerinin tükenmesi ve toparlanması) değerlendirilecektir. Klinik öncesi çalışmalarda, kanda ve dokularda hızlı, derin ve geçici B hücre tükenmesi gözlenmiş; bu bulgular, planlanan doz ve uygulama rejimleriyle klinik değerlendirmeyi desteklemiştir.
Capstan’ın Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Ramin Farzaneh-Far, şunları söyledi:
“CPTX2309 ile tedavi hedefimiz, geçici, ayarlanabilir ve hazır (off-the-shelf) in vivo CAR-T teknolojisi kullanarak hızlı ve güçlü bir B hücre tükenmesi yoluyla bağışıklık sistemini yeniden düzenlemektir. Faz 1 çalışmasında sağlıklı gönüllüleri seçmemiz, doz artırımı sürecini verimli kılarken; ayrıca lenfodeplesyon (lenfosit azaltma) veya kalıcı CAR entegrasyonu gerektirmeyen yaklaşımımızın potansiyel güvenlik avantajlarını da vurguluyor. Bu çalışmanın amacı, otoimmün hastalıkların tedavisine yönelik Faz 2 çalışmasına taşınabilecek farmakolojik olarak etkili doz(lar)ı belirlemektir.”
Capstan Therapeutics, Inc. Hakkında
Capstan, hedeflenmiş in vivo RNA teknolojileri geliştirerek hastalar için tedavi seçeneklerini artırmayı amaçlayan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketidir. Şirkete ait CellSeeker™ tLNP platform teknolojisi, rekombinant bir protein bağlayıcı (ör. monoklonal antikor) ile konjuge edilmiş yeni nesil LNP’lerden oluşur ve in vivo ortamda hücreleri yeniden programlayabilen RNA yüklerini taşır. Capstan’ın ilk odak noktası, otoimmün hastalıkların tedavisinde CAR-T tedavisinin gücünü, hazır ürün rahatlığı ile birleştiren in vivo CAR-T terapiler geliştirmektir.
Daha fazla bilgi için: www.capstantx.com
CPTX2309 Hakkında
CPTX2309, B hücresi aracılı otoimmün hastalıkların tedavisine yönelik geliştirilen, ayarlanabilir ve doza bağlı CAR ekspresyon seviyeleri sunabilen, klinikte potansiyel olarak avantajlı güvenlik profiline sahip deneysel bir in vivo CAR-T tedavisidir. Klinik öncesi veriler; CPTX2309’un CD8+ CAR T hücrelerini in vivo ortamda güçlü şekilde oluşturduğunu, kanda ve dokularda derin B hücre tükenmesine yol açtığını ve yeniden oluşan B hücrelerinin ağırlıklı olarak naif (henüz antijenle karşılaşmamış) B hücreleri olduğunu göstermiştir. Capstan şu anda Avustralya’da sağlıklı gönüllüler üzerinde Faz 1 çalışmasını yürütmektedir.
Foto kaynakça: https://www.linkedin.com/posts/cesaredinitto_cptx2309-activity-7338928040783032321-AT2S/
