FDA, MacTel için ilk hücre tedavisini onayladı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Neurotech Pharmaceuticals’ın ENCELTO’yu (revakinagene taroretcel-lwey) Maküler Telenjiektazi tip 2 (MacTel) tedavisi için onayladı.
MacTel, yetişkinlerde ilerleyici ve geri döndürülemez görme kaybına neden olan ve hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde etkileyen bir retina nörodejeneratif hastalığıdır. ENCELTO, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olmak için retinaya sürekli olarak siliyer nörotrofik faktör (CNTF) terapötik dozları iletmek üzere tasarlanmış kapsüllenmiş bir hücre tedavisi teknolojisini kullanır. ENCELTO, MacTel için FDA tarafından onaylanmış ilk ve tek tedavidir.
Onay, implantın yerleştirilmesinden sonra ENCELTO’nun MacTel hastalarında maküler fotoreseptör kaybını 24 ay boyunca önemli ölçüde yavaşlattığını gösteren iki faz 3 denemeden elde edilen sonuçlara dayanıyordu. ENCELTO’nun 2025 Haziran ayından itibaren Amerika Birleşik Devletleri’ndeki hastalar için mevcut olması bekleniyor.
